オーファン｜製薬・医薬業界用語集
オーファンとは、そもそも引き取り手のない「みなし子」を意味する言葉で、オーファンドラッグは、製薬会社が特効薬の研究や開発をしたがらない薬を意味しています。和訳は、「希少疾病用医薬品」。国内に５万人未満の重篤な疾病に使用する薬のこと。患者数が少ないために開発リスクを恐れ新薬の研究開発が後回しにされるといった事態を懸念し、厚生労働省がオーファンドラッグとして指定したものについては、研究に対する補助金交付や税額控除など法的な優遇措置がとられています。
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